Explore la thérapie génique pour les maladies neurologiques, y compris les troubles monogéniques et multifactoriels, et l'utilisation de Cas9 et les mécanismes de réparation.
Explore l'utilisation de vecteurs non viraux pour la distribution précise d'acides nucléiques et leurs limites dans la réalisation de l'expression génique à long terme.
Explore les maladies des motoneurones, en discutant de leur classification, des signatures pathologiques, de l'étiologie et des traitements potentiels, en mettant l'accent sur l'atrophie musculaire spinale.
Discute des approches de la thérapie génique pour différentes maladies et des avantages du transfert génique par rapport aux médicaments conventionnels, ainsi que des vecteurs viraux pour la transmission génique.
Discute de la sélection de vecteurs viraux pour la thérapie génique, en mettant l'accent sur les vecteurs AAV pour la thérapie SMA1 et l'administration du SNC.
Explore les essais précliniques et cliniques de thérapie génique de la SMA, y compris l'efficacité chez les patients, les résultats des essais, les effets indésirables, le ciblage cellulaire et les perspectives futures.
Explore la production de vecteurs viraux pour les applications de thérapie génique, en mettant l'accent sur les vecteurs AAV et le processus de production et de purification à grande échelle.
Explore la maladie d'Alzheimer, l'anxiété, la douleur et le système rénine-angiotensine, y compris le développement du premier inhibiteur de la rénine pour le traitement clinique.
Explore des modèles de réseau cérébral personnalisés en médecine, en mettant l'accent sur l'épilepsie, les retards dans le temps et l'ajustement des données SEEG.
Explore la motivation derrière l'étude de l'activité électrique du cerveau et de la stimulation cérébrale profonde réussie chez les patients atteints de la maladie de Parkinson.
Explore les interfaces de neurostimulation en boucle fermée pour la détection et le contrôle des symptômes dans les troubles neurologiques et les interfaces cerveau-machine.
Explore les cibles de thérapie génique, la thérapeutique à base d'ARN et les progrès récents dans les traitements génétiques pour les maladies monogéniques et le cancer.
Explore l'importance et l'organisation de la rétroaction sensorielle dans le système nerveux périphérique, y compris les implémentations artificielles.
Explore les principes et la programmation de Deep Brain Stimulation pour les troubles neurologiques, en mettant l'accent sur les ajustements thérapeutiques des fenêtres et les altérations de la largeur du pouls.
