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Choisir un vecteur viral et la méthode de livraison

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Description

Cette séance de cours couvre la sélection des vecteurs viraux pour la thérapie génique, en se concentrant sur des facteurs tels que l'intégration génomique, les types cellulaires transduits, la longueur de la transcription, la conception vectorielle, le génome viral et les réactions immunitaires. Des exemples spécifiques sont fournis, notamment l'utilisation de vecteurs adéno-associés au virus (AAV) pour le traitement de l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale de type 1 (SMA1) et les différentes voies d'administration des vecteurs AAV dans le système nerveux central.

Dans MOOC

Les neurosciences reconstruites : Génétique et développement du cerveau

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Concepts associés (18)

Vecteur viral

Les vecteurs viraux sont des outils couramment utilisés en biologie moléculaire pour délivrer un gène d’intérêt à l'intérieur de cellules. Ce procédé peut être utilisé sur un organisme vivant () ou sur des cellules maintenues en culture (). L'évolution a permis aux virus de développer des mécanismes spécifiques et particulièrement efficaces pour incorporer leur génome à l'intérieur des cellules qu'ils infectent. Ce mécanisme d'incorporation de matériel génétique (ADN ou ARN) s'appelle la transduction.

Thérapie génique

droite|vignette|340px|Thérapie génique à base d'un vecteur adénovirus (virothérapie). Un nouveau gène est inséré dans un vecteur dérivé d'un adénovirus, lequel est utilisé pour introduire l'ADN modifié dans une cellule humaine. Si le transfert se déroule correctement, le nouveau gène élaborera une protéine fonctionnelle qui pourra alors exprimer son potentiel thérapeutique. vignette|upright=1.5 La thérapie génique ou génothérapie est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie.

Gene delivery

Gene delivery is the process of introducing foreign genetic material, such as DNA or RNA, into host cells. Gene delivery must reach the genome of the host cell to induce gene expression. Successful gene delivery requires the foreign gene delivery to remain stable within the host cell and can either integrate into the genome or replicate independently of it. This requires foreign DNA to be synthesized as part of a vector, which is designed to enter the desired host cell and deliver the transgene to that cell's genome.

Vector (molecular biology)

In molecular cloning, a vector is any particle (e.g., plasmids, cosmids, Lambda phages) used as a vehicle to artificially carry a foreign nucleic sequence – usually DNA – into another cell, where it can be replicated and/or expressed. A vector containing foreign DNA is termed recombinant DNA. The four major types of vectors are plasmids, viral vectors, cosmids, and artificial chromosomes. Of these, the most commonly used vectors are plasmids. Common to all engineered vectors are an origin of replication, a multicloning site, and a selectable marker.

Thérapie génique de la rétine humaine

La thérapie génique de la rétine est prometteuse dans le traitement de différentes formes de cécité héréditaire et non héréditaire. En thérapie génique de la rétine, les vecteurs les plus largement utilisés pour la délivrance de gènes oculaires sont basés sur le virus adéno-associé. Le grand avantage de l'utilisation du virus adéno-associé pour la thérapie génique est qu'il provoque des réponses immunitaires minimales et assure la médiation de l'expression transgénique à long terme dans une variété de types de cellules rétiniennes.

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Thérapie génique pour le SNC et les organes sensoriels

Explore la thérapie génique pour le SNC et les organes sensoriels, en se concentrant sur les maladies génétiques rares et les progrès de la médecine de précision.

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Approches en thérapie génique MOOC: Les neurosciences reconstruites : Génétique et développement du cerveau

Discute des approches de la thérapie génique pour différentes maladies et des avantages du transfert génique par rapport aux médicaments conventionnels, ainsi que des vecteurs viraux pour la transmission génique.

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