Thérapie génique: Maladies neurologiques

Cette séance de cours porte sur la thérapie génique dans le contexte des maladies neurologiques, en mettant l'accent sur les troubles monogéniques et multifactoriels tels que la maladie de Canavan, Mucopolysaccharidose, l'atrophie musculaire spinale, la maladie d'Alzheimer, la maladie de Parkinson, la sclérose latérale amyotrophique, la maladie de Huntington et l'ataxie spinocérébelaire de type I. Il explique l'étiologie de ces maladies, les méthodes de transmission du matériel génétique au cerveau, aux yeux, au foie et aux muscles, ainsi que l'utilisation de Cas9, de l'ARNgg et des mécanismes de réparation pour la correction et l'insertion des gènes.