Séance de cours

Essais précliniques et cliniques en thérapie génique par SMA

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Description

Cette séance de cours porte sur les essais précliniques et cliniques de thérapie génique de l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale (AMS), sur la démonstration de la puissance chez la souris, sur l'efficacité chez les patients, sur les résultats des essais de phase 1, sur d'autres essais réalisés par Novartis, sur les effets indésirables, sur le ciblage cellulaire et sur les perspectives futures en ingénierie génomique et en stratégies thérapeutiques.

Dans MOOC

Les neurosciences reconstruites : Génétique et développement du cerveau

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Concepts associés (32)

Thérapie génique

droite|vignette|340px|Thérapie génique à base d'un vecteur adénovirus (virothérapie). Un nouveau gène est inséré dans un vecteur dérivé d'un adénovirus, lequel est utilisé pour introduire l'ADN modifié dans une cellule humaine. Si le transfert se déroule correctement, le nouveau gène élaborera une protéine fonctionnelle qui pourra alors exprimer son potentiel thérapeutique. vignette|upright=1.5 La thérapie génique ou génothérapie est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie.

Thérapie génique de la rétine humaine

La thérapie génique de la rétine est prometteuse dans le traitement de différentes formes de cécité héréditaire et non héréditaire. En thérapie génique de la rétine, les vecteurs les plus largement utilisés pour la délivrance de gènes oculaires sont basés sur le virus adéno-associé. Le grand avantage de l'utilisation du virus adéno-associé pour la thérapie génique est qu'il provoque des réponses immunitaires minimales et assure la médiation de l'expression transgénique à long terme dans une variété de types de cellules rétiniennes.

Vecteur viral

Les vecteurs viraux sont des outils couramment utilisés en biologie moléculaire pour délivrer un gène d’intérêt à l'intérieur de cellules. Ce procédé peut être utilisé sur un organisme vivant () ou sur des cellules maintenues en culture (). L'évolution a permis aux virus de développer des mécanismes spécifiques et particulièrement efficaces pour incorporer leur génome à l'intérieur des cellules qu'ils infectent. Ce mécanisme d'incorporation de matériel génétique (ADN ou ARN) s'appelle la transduction.

Immune response

An immune response is a physiological reaction which occurs within an organism in the context of inflammation for the purpose of defending against exogenous factors. These include a wide variety of different toxins, viruses, intra- and extracellular bacteria, protozoa, helminths, and fungi which could cause serious problems to the health of the host organism if not cleared from the body. In addition, there are other forms of immune response.

Séquence régulatrice

Les séquences régulatrices, appelées aussi séquence-cis, sont une partie de l’ADN non codant (séquences du génome qui ne sont pas traduites en protéines) et qui influent sur le niveau de transcription des gènes. Elles sont reconnues par des facteurs de transcription, appelés facteur-trans, qui agissent de différentes façons, en augmentant ou en diminuant l’expression du gène. Les séquences régulatrices interviennent ainsi au niveau de l’initiation de la transcription dans la régulation de l'expression des gènes.

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Production de vecteurs viraux MOOC: Les neurosciences reconstruites : Génétique et développement du cerveau

Explore la production de vecteurs viraux pour les applications de thérapie génique, en mettant l'accent sur les vecteurs AAV et le processus de production et de purification à grande échelle.

Types de vecteurs viraux MOOC: Les neurosciences reconstruites : Génétique et développement du cerveau

Explore les propriétés des vecteurs viraux couramment utilisés pour la thérapie génique.

Stratégies alternatives pour la thérapie génique SMA MOOC: Les neurosciences reconstruites : Génétique et développement du cerveau

Explore des stratégies alternatives pour la thérapie génique SMA, y compris les oligonucléotides antisens et l'édition du génome.

Comparaison des vaccins Covid-19

Compare les vaccins Covid-19, explique le mécanisme du vaccin ARNm et discute de la structure du virus et de la fabrication du savon.

Défense du système immunitaire

Couvre les mécanismes de défense du système immunitaire, les enzymes de restriction, le génie génétique et les applications du système CRISPR-Cas.

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