Séance de cours

Thérapie génique pour le SNC et les organes sensoriels

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Dans cours

BIO-480: Neuroscience: from molecular mechanisms to disease

The goal of the course is to guide students through the essential aspects of molecular neuroscience and neurodegenerative diseases. The student will gain the ability to dissect the molecular basis of disease in the nervous system in order to begin to under ...

Description

Cette séance de cours couvre la thérapie génique pour le système nerveux central (SNC) et les organes sensoriels, en se concentrant sur les maladies génétiques rares affectant ces systèmes. Il aborde les principes de la thérapie génique, le développement de thérapies géniques pour les maladies rares, et les défis et les progrès dans les stratégies de thérapie génique. La séance de cours explore également l'utilisation des vecteurs viraux, des acides nucléiques et de la médecine de précision dans le traitement des maladies héréditaires et complexes. Les exemples spécifiques incluent la thérapie génique pour l'atrophie musculaire spinale, la sclérose latérale amyotrophique, la cécité et la surdité. La présentation explore l'histoire, les tendances actuelles et les perspectives d'avenir de la thérapie génique, en mettant l'accent sur les applications potentielles dans le traitement des troubles neurologiques.

Enseignant·e·s (4)

Bernard Schneider

Enseignement et PhD Doctorant·es actuel·les Yesica Gloria, Christian Schellhaas A dirigé les thèses EPFL de Vanessa Laversenne, Sameer Mohammad Khaleel Nazeeruddin, Emma Charlotta Källstig A co-dirigé les thèses EPFL de Philippe Guillaume Coune, Emilda Pino, Elisabeth Anne Dirren, Aurélien Lathuilière, Wojciech Janusz Bobela, Lu Zheng, Cylia Cloé Rochat Cours Methods: from disease models to therapy BIOENG-518 Ce cours décrira les méthodes qui sont à la base des approches translationnelles

Hilal Lashuel

Enseignement et PhD Doctorant·es actuel·les Manel Leila Nadia Boussouf A dirigé les thèses EPFL de Hajer Ouertatani-Sakouhi, Mohammad Asad Jan Qureshi, Farah El Turk, Mirva Hejjaoui, Bruno Claude Daniel Fauvet, Carole Desobry, Martial Mbefo Kamdem, Filip Vercruysse, Annalisa Ansaloni, Mohamed Bilal Fares, Nadine Aït Bouziad, Sophie Vieweg, Anass Chiki, Melek Firat Altay, Nathan Riguet, Somanath Jagannath, Galina Limorenko, Enzo Morro, Lixin Yang A co-dirigé les thèses EPFL de Alessandra Musso, Ryma Iness

Anne-Laure Mahul Mellier

Expertise Cellular Biology: Cell culture of mammalian cell lines (U2OS, N2a, M17, SH-S5Y5, Cos, HeLa, HEK, MCF7), Astrocytic and neuronal primary cultures (hippocampus, cortex, striatum, midbrain) from P0 mouse or rat pups or from E16-E19 mice embryos, iPSC neuronal cultures (proliferation, passaging, differentiation in iNeurons or iDopaminergic neurons), Cellular transfection (DNA plasmid, siRNA, shRNA), Lentiviruses production and infection of neuronal primary cultures or mammalian cell lines, Samples pre

Johannes Gräff

Enseignement et PhD Doctorant·es actuel·les Lisa Watt, Francesca Barcellini, Isabella Tarulli, Rebecca Toscano Rivalta, Anaëlle Cossard A dirigé les thèses EPFL de Ossama Khalaf, Lucie Dixsaut, Allison Burns, Giulia Santoni, Kwok Yui Reymond Yip Cours Biologie générale BIOENG-110 Le but du cours est de fournir un aperçu général de la biologie des cellules et des organismes. Nous en discuterons dans le contexte de la vie des cellules et des organismes, en mettant l'accent sur les principes

Source officielle

Concepts associés (32)

Trouble neurologique

A neurological disorder is any disorder of the nervous system. Structural, biochemical or electrical abnormalities in the brain, spinal cord or other nerves can result in a range of symptoms. Examples of symptoms include paralysis, muscle weakness, poor coordination, loss of sensation, seizures, confusion, pain and altered levels of consciousness. There are many recognized neurological disorders, some relatively common, but many rare. They may be assessed by neurological examination, and studied and treated within the specialities of neurology and clinical neuropsychology.

Vecteur viral

Les vecteurs viraux sont des outils couramment utilisés en biologie moléculaire pour délivrer un gène d’intérêt à l'intérieur de cellules. Ce procédé peut être utilisé sur un organisme vivant () ou sur des cellules maintenues en culture (). L'évolution a permis aux virus de développer des mécanismes spécifiques et particulièrement efficaces pour incorporer leur génome à l'intérieur des cellules qu'ils infectent. Ce mécanisme d'incorporation de matériel génétique (ADN ou ARN) s'appelle la transduction.

Functional neurologic disorder

Functional neurologic disorder or functional neurological disorder (FND) is a condition in which patients experience neurological symptoms such as weakness, movement disorders, sensory symptoms and blackouts. As a functional disorder there is by definition no disease process affecting the structure of the body, yet the person experiences symptoms relating to their body function. Symptoms of functional neurological disorders are clinically recognisable, but are not categorically associated with a definable organic disease.

Examen clinique neurologique

vignette|Un enfant en préparation pour une ponction lombaire, l'un des nombreux tests neurologiques après un examen neurologique L'examen clinique neurologique est en médecine une partie de l'examen clinique évaluant les fonctions du système nerveux chez un patient. Les objectifs de l'examen neurologique sont multiples : Pour les patients présentant des symptômes évocateurs de troubles neurologiques, l'examen devrait : déterminer, sur la base d'un examen structuré et approfondi, s'il y a des dysfonctions neurologiques ; identifier le ou les structure(s) du système neurologique qui sont affectés ; si possible, déterminer l'emplacement précis du problème ; sur la base de ces résultats, déterminer une liste d'étiologies possibles.

Système nerveux central

250px|Le système nerveux central Central nervous system.svg Le système nerveux central (ou névraxe) - parfois désigné par son abréviation, SNC - est la partie du système nerveux comprenant l'encéphale et la moelle spinale. Le système nerveux central est ainsi nommé parce qu'il contient la majeure partie du système nerveux, mais aussi et surtout parce qu'il intègre les informations qu'il reçoit et coordonne ces signaux centraux pour influer sur l'activité de toutes les parties du corps des animaux bilatéralement symétriques (ou Bilateria ; ce sont tous les animaux multicellulaires, sauf les éponges et les animaux à symétrie radiale (ou radiata) tels que les méduses).

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Séances de cours associées (52)

Anatomie spinale et système nerveux autonome

Explore l'anatomie de la moelle épinière et le système nerveux autonome, y compris les voies nerveuses et les fonctions nerveuses du vagus.

Thérapie génique: Maladies neurologiques MOOC: Les neurosciences reconstruites : Génétique et développement du cerveau

Explore la thérapie génique pour les maladies neurologiques, y compris les troubles monogéniques et multifactoriels, et l'utilisation de Cas9 et les mécanismes de réparation.

Neuromodulation humaine : stimulation de la nerf vagale

Explore les méthodes de stimulation des nerfs vagales et leur impact sur les fonctions vitales, y compris la régulation cérébrale et le traitement des troubles du système nerveux autonome.

Vecteurs non viraux MOOC: Les neurosciences reconstruites : Génétique et développement du cerveau

Explore l'utilisation de vecteurs non viraux pour la distribution précise d'acides nucléiques et leurs limites dans la réalisation de l'expression génique à long terme.

Anatomie cérébrale

Couvre les divisions du système nerveux, la structure du cerveau, les nerfs crâniens et les conditions cérébrales.

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