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Séance de cours

Thérapie génique : RNA Therapeutics & Monogenic Diseases

Description

Cette séance de cours couvre la thérapie génique, la thérapeutique à base d'ARN et le traitement des maladies monogéniques. Il traite des stratégies, des défis et des cibles de la thérapie génique, ainsi que du développement et de l'approbation de la thérapie à l'ARN. L'utilisation de Nusinersen dans l'amyotrophie spinale et les progrès dans le traitement de l'immunodéficience combinée sévère par la thérapie génique sont également explorés. En outre, la séance de cours se penche sur la thérapie cellulaire CAR T pour le traitement du cancer et la thérapie innovante d’édition de gènes basée sur CRISPR pour les troubles de la cécité héréditaire.

Source officielle

Proximité ontologique

Health sciences

Ophtalmologie: Ophtalmologie

Concepts associés (32)

Thérapie génique

droite|vignette|340px|Thérapie génique à base d'un vecteur adénovirus (virothérapie). Un nouveau gène est inséré dans un vecteur dérivé d'un adénovirus, lequel est utilisé pour introduire l'ADN modifié dans une cellule humaine. Si le transfert se déroule correctement, le nouveau gène élaborera une protéine fonctionnelle qui pourra alors exprimer son potentiel thérapeutique. vignette|upright=1.5 La thérapie génique ou génothérapie est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie.

Récepteur antigénique chimérique

Un récepteur antigénique chimérique (de l'anglais chimeric antigen receptor ou CAR) est une molécule créée en laboratoire pour permettre aux cellules immunitaires de reconnaître et de cibler des protéines présentes à la surface d'autres cellules, par exemple présentes à la surface de cellules tumorales. Les CAR font partie d'une série d'avancées prometteuses dans la lutte contre le cancer grâce au développement de thérapies adoptives de transfert de cellules.

Déficit immunitaire combiné sévère

Le déficit immunitaire combiné sévère (DICS) est un syndrome caractérisant un groupe de maladies héréditaires rares caractérisées par une anomalie des lymphocytes T et B. Ces maladies peuvent présenter une diversité de symptômes cliniques. Les DICS provoquent une défaillance de la production d'anticorps, un mécanisme de la réponse immunitaire, en affectant soit directement les lymphocytes B, soit en perturbant leur activation via des lymphocytes T auxiliaires non-fonctionnels.

Photorécepteur (biologie)

Suivant le contexte, le terme photorécepteur peut désigner : un neurone sensoriel sensible à la lumière que l'on trouve sur la couche postérieure de la rétine (on parle alors de cellule photoréceptrice ou neurone photorécepteur) ; la molécule qui assure la transduction de l'énergie lumineuse en signal biochimique au sein de la cellule photoréceptrice ; une protéine photoréceptrice ou activée par certaines longueurs d'onde de la lumière, y compris chez les bactéries, champignons et les plantes ; ces dernière

Photoreceptor protein

Photoreceptor proteins are light-sensitive proteins involved in the sensing and response to light in a variety of organisms. Some examples are rhodopsin in the photoreceptor cells of the vertebrate retina, phytochrome in plants, and bacteriorhodopsin and bacteriophytochromes in some bacteria. They mediate light responses as varied as visual perception, phototropism and phototaxis, as well as responses to light-dark cycles such as circadian rhythm and other photoperiodisms including control of flowering times in plants and mating seasons in animals.

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Thérapie génique : Objectifs et Thérapeutique

Explore les cibles de thérapie génique, la thérapeutique à base d'ARN et les progrès récents dans les traitements génétiques pour les maladies monogéniques et le cancer.

Ingénierie de cellules immunitaires : Inhibiteurs de points de contrôle ciblés

Explore l'ingénierie des cellules immunitaires pour la thérapie contre le cancer, en mettant l'accent sur le ciblage des inhibiteurs de contrôle par des méthodes d'administration novatrices.

Vision des couleurs : évolution et génétique

Explore l'évolution et la génétique de la vision des couleurs chez les mammifères, les oiseaux et les primates sur des millions d'années.

Transplantation: Applications cliniques MOOC: Introduction à l'immunologie (part 2)

Explore l'histoire de la transplantation, les mécanismes, le rejet, les antigènes ABO, les groupes sanguins, les réactions transfusionnelles et le traitement des tumeurs malignes.

Familles de gènes et évolution

Explore les familles de gènes, la duplication, l'évolution et l'évolution des gènes de la vision.

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Thérapie génique

Récepteur antigénique chimérique

Déficit immunitaire combiné sévère

Photorécepteur (biologie)

Photoreceptor protein

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