Lead compoundA lead compound (ˈliːd, i.e. a "leading" compound, not to be confused with various compounds of the metallic element lead) in drug discovery is a chemical compound that has pharmacological or biological activity likely to be therapeutically useful, but may nevertheless have suboptimal structure that requires modification to fit better to the target; lead drugs offer the prospect of being followed by back-up compounds. Its chemical structure serves as a starting point for chemical modifications in order to improve potency, selectivity, or pharmacokinetic parameters.
RituximabLe rituximab (commercialisé par les laboratoires Hoffmann-La Roche et sa filiale Genentech sous les noms Rituxan et MabThera) est un anticorps monoclonal chimérique dirigé contre la molécule de surface CD20 (présente sur la plupart des cellules B). Il permet de diminuer de façon substantielle le nombre de lymphocytes B par un effet toxique direct sur ces cellules. Deux spécialités biosimilaires sont disponibles en France : la spécialité Rixathon commercialisée par le groupe Sandoz (filiale de Novartis) et la spécialité Truxima commercialisée par le groupe Celltrion Healthcare Hungary Kft représenté en France par Biogaran.
Résistance aux antibiotiquesLa résistance aux antibiotiques ou antibiorésistance est la capacité d'une bactérie à résister aux effets des antibiotiques. C'est l'une des formes de la pharmacorésistance, différente du phénomène de tolérance aux antibiotiques. upright=1.2|vignette|Tests de résistance aux antibiotiques : une souche de bactérie cultivée en boîte de Petri est exposée à des disques blancs contenant chacun un antibiotique différent.
Staphylococcus aureus résistant à la méticillinevignette|Souche de SARM, en microscopie électronique vignette|Microscopie électronique, colorée vignette|Rupture d'un kyste infecté par une souche SARM vignette|Image de microscopie électronique à balayage (fausses couleur) de quatre staphylocoques aureus résistants à la méticilline en train de se faire ingérer par un globule blanc (neutrophile) Le Staphylococcus aureus résistant à la méticilline (SARM) ou, en Methicillin-resistant Staphylococcus aureus (MRSA) est un Staphylococcus aureus (couramment appelé
Maladie auto-immuneUne est consécutive à une anomalie du système immunitaire conduisant ce dernier à s'attaquer aux composants normaux de l'organisme (le « soi », d'où la racine auto- pour parler de ce trouble de l'immunité). Parmi ces maladies peuvent être citées la sclérose en plaques, le diabète de type 1 , le lupus, les thyroïdites auto-immunes, la polyarthrite rhumatoïde, le syndrome de Goujerot-Sjögren, la maladie de Crohn On distingue classiquement les maladies auto-immunes spécifiques d'organes, qui touchent un organe en particulier (comme par exemple les maladies auto-immunes de la thyroïde), et les maladies auto-immunes systémiques, telles que le lupus, qui peuvent toucher plusieurs organes.
Essai cliniqueUn essai clinique, ou étude clinique, ou encore essai thérapeutique, est une étude scientifique réalisée en thérapeutique médicale humaine pour évaluer l'efficacité et la tolérance d'une méthode diagnostique ou d'un traitement. L'objectif d'un essai n'est pas d'apporter un bénéfice thérapeutique au volontaire. Le Comité international des rédacteurs de revue médicales en donne la définition suivante : . Ces études sont souvent effectuées après des études expérimentales non-cliniques (sur des modèles animaux ou cellulaires) pour confirmer leur pertinence et leur sécurité.
Diabète de type 1Le diabète de type 1, diabète insulinodépendant (ou insulino-dépendant) (DID), diabète inné (anciennement appelé diabète sucré), ou encore DT1 (terme de plus en plus employé dans le milieu médical), est une maladie auto-immune irréversible. Il apparaît le plus souvent de manière brutale chez l'enfant ou chez le jeune adulte (ou beaucoup plus rarement chez les personnes plus âgées) mais peut parfois aussi être présent depuis la naissance et ne se révéler qu'à l'adolescence.
Drug developmentDrug development is the process of bringing a new pharmaceutical drug to the market once a lead compound has been identified through the process of drug discovery. It includes preclinical research on microorganisms and animals, filing for regulatory status, such as via the United States Food and Drug Administration for an investigational new drug to initiate clinical trials on humans, and may include the step of obtaining regulatory approval with a new drug application to market the drug.
Phases of clinical researchThe phases of clinical research are the stages in which scientists conduct experiments with a health intervention to obtain sufficient evidence for a process considered effective as a medical treatment. For drug development, the clinical phases start with testing for drug safety in a few human subjects, then expand to many study participants (potentially tens of thousands) to determine if the treatment is effective. Clinical research is conducted on drug candidates, vaccine candidates, new medical devices, and new diagnostic assays.
Autoimmune hemolytic anemiaAutoimmune hemolytic anemia (AIHA) occurs when antibodies directed against the person's own red blood cells (RBCs) cause them to burst (lyse), leading to an insufficient number of oxygen-carrying red blood cells in the circulation. The lifetime of the RBCs is reduced from the normal 100–120 days to just a few days in serious cases. The intracellular components of the RBCs are released into the circulating blood and into tissues, leading to some of the characteristic symptoms of this condition.
HépatiteL’hépatite désigne toute inflammation aiguë ou chronique du foie. Les causes les plus connues étant les infections virales du foie et l'alcoolisme. Mais l'hépatite peut aussi être due à certains médicaments ou à un trouble du système immunitaire de l'organisme. L'hépatite est dite aiguë lors du contact de l'organisme avec le virus ou chronique lorsqu'elle persiste au-delà de six mois après le début de l'infection. L'hépatite peut évoluer ou non vers une forme grave (fulminante), une cirrhose ou un cancer.
Clinical researchClinical research is a branch of healthcare science that determines the safety and effectiveness (efficacy) of medications, devices, diagnostic products and treatment regimens intended for human use. These may be used for prevention, treatment, diagnosis or for relieving symptoms of a disease. Clinical research is different from clinical practice. In clinical practice established treatments are used, while in clinical research evidence is collected to establish a treatment.
Rejet de greffeOn appelle rejet de greffe l'ensemble des réactions locales et générales que l'organisme de l'hôte peut développer vis-à-vis d'un greffon. Ceci peut entraîner la destruction complète du greffon. Les examens cliniques et paracliniques permettent de savoir si le principe d'une greffe est à retenir. Si la décision est prise, en accord avec le sujet, un bilan avant greffe est établi. Ce bilan est triple : psychologique , physiologique et immunologique . Celui-ci peut nécessiter sauf s'il existe une urgence vitale.
Drug discoveryIn the fields of medicine, biotechnology and pharmacology, drug discovery is the process by which new candidate medications are discovered. Historically, drugs were discovered by identifying the active ingredient from traditional remedies or by serendipitous discovery, as with penicillin. More recently, chemical libraries of synthetic small molecules, natural products or extracts were screened in intact cells or whole organisms to identify substances that had a desirable therapeutic effect in a process known as classical pharmacology.
Transplantation de moelle osseuseLa transplantation de moelle osseuse est une greffe consistant à transférer de la moelle osseuse d'un individu à un autre souffrant d'une pathologie de sa moelle. Elle est parfois la seule voie de guérison. Elle permet l'utilisation de chimiothérapie et/ou de radiothérapie à des doses massives ce qui a pour résultat d'améliorer la survie voire d'envisager la guérison dans certains cas et de profiter de l'effet greffe contre tumeur (par les lymphocytes T du donneur).
Graft-versus-host diseaseGraft-versus-host disease (GvHD) is a syndrome, characterized by inflammation in different organs. GvHD is commonly associated with bone marrow transplants and stem cell transplants. White blood cells of the donor's immune system which remain within the donated tissue (the graft) recognize the recipient (the host) as foreign (non-self). The white blood cells present within the transplanted tissue then attack the recipient's body's cells, which leads to GvHD.
Hépatite auto-immuneL’hépatite auto-immune se définit comme une maladie inflammatoire chronique du foie de cause inconnue, pouvant survenir à tout âge. En l’absence de traitement, cette inflammation peut être responsable de nécrose, de fibrose et de cirrhose. L’hépatite auto-immune est associée presque toujours à des anomalies de l’immunité sous forme d’auto-anticorps, d’augmentation des gammaglobulines sériques. Il s'agit d'une maladie rare, avec une incidence annuelle variant suivant les régions entre 0.
Thyroïdite de HashimotoLa thyroïdite de Hashimoto ou thyroïdite chronique lymphocytaire est une thyroïdite chronique auto-immune particulièrement fréquente caractérisée notamment par la présence d'anticorps anti-thyroperoxydase et par une infiltration lymphoïde de la glande thyroïde. Généralement évoqué à l'examen clinique devant un goitre et une hypothyroïdie, le diagnostic de la maladie nécessite la réalisation d'examens complémentaires biologiques et morphologiques. Le traitement de la maladie fait généralement appel à une hormonothérapie substitutive.
ÉtanerceptLétanercept est un inhibiteur du TNF-alpha. Il ne s'agit pas d'un anticorps monoclonal, mais d'une protéine de fusion de type immunoadhésine associant la fraction P75 du récepteur soluble du TNF-alpha avec un fragment Fc d'une IgG1. Ce médicament est utilisé dans certains rhumatismes inflammatoires de l'adulte et de l'enfant ainsi que dans le traitement du psoriasis. Il est disponible en solution pour injection sous-cutanée (s.c.) hebdomadaire ou bi-hebdomadaire (selon l'indication). Disponible en seringue ou en stylo injecteur.
Hit to leadHit to lead (H2L) also known as lead generation is a stage in early drug discovery where small molecule hits from a high throughput screen (HTS) are evaluated and undergo limited optimization to identify promising lead compounds. These lead compounds undergo more extensive optimization in a subsequent step of drug discovery called lead optimization (LO).
