Thérapie géniquedroite|vignette|340px|Thérapie génique à base d'un vecteur adénovirus (virothérapie). Un nouveau gène est inséré dans un vecteur dérivé d'un adénovirus, lequel est utilisé pour introduire l'ADN modifié dans une cellule humaine. Si le transfert se déroule correctement, le nouveau gène élaborera une protéine fonctionnelle qui pourra alors exprimer son potentiel thérapeutique. vignette|upright=1.5 La thérapie génique ou génothérapie est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie.
AdenoviridaeLes Adenoviridae, ou adénovirus, sont une famille de virus qui regroupe une centaine de variétés, dont une quarantaine environ peut infecter l'humain. C'est en 1953 que ceux-ci ont été mis en évidence par à partir de fragments d'amygdale (qui lui donne son nom, du grec adến : glande, et non de « ADN »). Les adénovirus sont des virus possédant de l'ADN double brin linéaire (, pb), les deux brins d'ADN possèdent à leurs extrémités des séquences répétées inversées qui permettent aux molécules monocaténaires (simple brin) de se circulariser (la protéine p55 permet la circularisation).
Transduction (génétique)En génétique, la transduction est un processus qui consiste en un transfert de matériel génétique (ADN bactérien), d'une bactérie donneuse à une bactérie receveuse, par l'intermédiaire d'un vecteur viral (un bactériophage). Un marqueur génétique est transduit quand il a été encapsidé puis intégré dans le génome par recombinaison. Il existe deux types de transduction : généralisée et spécialisée (ou « localisée », ou encore « restreinte »).
Système du complémentLe système du complément est un groupe d'environ 50 protéines connues du sérum, faisant partie de l'immunité innée. Douze (12) de ces protéines sont directement impliquées dans les mécanismes d'élimination des pathogènes, les autres régulent finement l'activité des premières afin d'éviter une réaction auto-immune (réaction contre le soi). Il y a trois voies biochimiques qui activent le système du complément : la voie classique du complément, la voie alterne du complément et la voie des lectines liant les résidus mannose des membranes bactériennes.
Coagulation sanguineLa coagulation sanguine est un processus complexe aboutissant à la formation de caillots sanguins. C’est une partie importante de l’hémostase où la paroi endommagée d’un vaisseau sanguin est couverte d’un caillot de fibrine, ce qui a pour conséquence d'arrêter l’hémorragie. Les troubles de la coagulation qui mènent à des risques de saignements plus importants sont appelés hémophilie. D'autres troubles de la coagulation peuvent mener à un plus grand risque de thrombose.
AnticorpsUn anticorps est un complexe protéique produit par le système immunitaire adaptatif dans un organisme vivant pour détecter et neutraliser les agents pathogènes de manière spécifique. Ce faisant, les anticorps se lient à l'agent pathogène et dirigent vers lui, dans le but de le détruire, les cellules immunitaires dites phagocytes (macrophages, polynucléaires neutrophiles) et/ou les agents du complément. L'organisme devient alors réfractaire à l’agent envahisseur : il s’immunise.
Anticorps neutralisantUn anticorps neutralisant (NAb) est un anticorps qui défend une cellule contre un agent pathogène ou une particule infectieuse en neutralisant ses effets biologiques. Grâce à la neutralisation, la particule n'est plus infectieuse ou pathogène.Les anticorps neutralisants contribuent à la réponse humorale du système immunitaire adaptatif contre les virus, les bactéries intracellulaires et les toxines microbiennes.
Facilitation de l'infection par des anticorpsLa facilitation de l'infection par des anticorps (Antibody-dependant enhancement ou ADE en anglais) est un phénomène se produisant lors d'une infection virale, quand des anticorps non neutralisants de l'hôte facilitent l'entrée du virus dans certaines cellules hôtes, et parfois aussi sa réplication. Les anticorps ont normalement trois fonctions immunitaires principales : se lier à l'antigène (virus notamment), activer le système du complément et recruter des cellules immunocompétentes.
ProconvertineLa proconvertine ou facteur VII est un facteur de la coagulation. Le déficit constitutionnel en proconvertine appelé déficit congénital en facteur VII est rare. Le terme ‘maladie d’Alexander’ est parfois utilisé comme synonyme de cette maladie car découvert par le Dr. B. Alexander en 1951. Elle ne doit cependant pas être confondue avec une autre maladie d'Alexander, la leucodystrophie due à la défaillance de la protéine GFAP Le facteur VII activé est utilisé dans certains cas d'hémophilies lorsqu'il existe des anticorps anti facteur VIII ou IX, ou lors d'un déficit en facteur VII.
Complement deficiencyComplement deficiency is an immunodeficiency of absent or suboptimal functioning of one of the complement system proteins. Because of redundancies in the immune system, many complement disorders are never diagnosed. Some studies estimate that less than 10% are identified. Hypocomplementemia may be used more generally to refer to decreased complement levels, while secondary complement disorder means decreased complement levels that are not directly due to a genetic cause but secondary to another medical condition.
Thérapie génique de la rétine humaineLa thérapie génique de la rétine est prometteuse dans le traitement de différentes formes de cécité héréditaire et non héréditaire. En thérapie génique de la rétine, les vecteurs les plus largement utilisés pour la délivrance de gènes oculaires sont basés sur le virus adéno-associé. Le grand avantage de l'utilisation du virus adéno-associé pour la thérapie génique est qu'il provoque des réponses immunitaires minimales et assure la médiation de l'expression transgénique à long terme dans une variété de types de cellules rétiniennes.
Récepteur couplé aux protéines GLes récepteurs couplés aux protéines G (RCPG) sont une famille de récepteurs transmembranaires chez les mammifères. Parmi les nombreux récepteurs qui jouent un rôle dans la communication cellulaire, les récepteurs couplés aux protéines G (RCPG) constituent la plus grande famille de récepteurs membranaires de mammifères puisqu’elle représente 3,4 % du génome. Plus de la moitié des agents pharmacologiques agissent sur les RCPG : ils sont donc une classe de protéines d'importance thérapeutique majeure.
ChromatographieLa chromatographie est une méthode physico-chimique qui sert à séparer les différentes substances présentes dans un mélange (échantillon en phase homogène liquide ou gazeuse). vignette|458x458px|Chromatographie sur couche mince faisant apparaître les composants d'une plante verte, comme la chlorophylle. Il est probable que la séparation de pigments inspira le nom de la méthode. L'appareil utilisé pour effectuer certaines chromatographies se nomme chromatographe. L'image ou le diagramme obtenu par chromatographie est appelé chromatogramme.
Oncolytic adenovirusAdenovirus varieties have been explored extensively as a viral vector for gene therapy and also as an oncolytic virus. Of the many different viruses being explored for oncolytic potential, an adenovirus was the first to be approved by a regulatory agency, the genetically modified H101 strain. It gained regulatory approval in 2005 from China's State Food and Drug Administration (SFDA) for the treatment of head and neck cancer. Adenoviruses have so far been through three generations of development.
Facteur anti-hémophilique BLe facteur IX (, aussi appelé facteur anti-hémophilique B ou appelé facteur Christmas) est une protéine sanguine impliquée dans la coagulation. Il s'agit d'une protéase à sérine. C'est la protéine dont le gène est muté dans l'hémophilie de type B, pour laquelle il est utilisé comme traitement de l'hémophilie B. Il fait partie de la liste des médicaments essentiels de l'Organisation mondiale de la santé (liste mise à jour en ).
TLR4Le Toll Like Receptor 4, ou TLR 4, parfois également nommé CD284 (Cluster de différenciation 284), est un récepteur membranaire, membre de la famille des récepteurs de type toll (TLR), qui appartient à la famille des récepteurs de reconnaissance de formes (PRR pour Pattern Recognition Receptor). Son poids moléculaire est d'environ 95 kDa et son gène est le TLR4 situé sur le chromosome 9 humain. Il est retrouvé sur les macrophages ainsi que sur certains adipocytes (pré-adipocytes et adipocytes matures) et sur certaines microglies du système nerveux central.
Transduction de signalLa transduction de signal désigne le mécanisme par lequel une cellule répond à l'information qu'elle reçoit, par des agents chimiques ou autres signaux (tension,...). Elle commande une cascade de signaux secondaires, internes à la cellule (« signalling ») ou externes (ex: action sur d'autres types cellulaires via des interleukines), et des processus cellulaires internes (métabolisme, cycle cellulaire, motilité,...). La transduction est la deuxième étape de ce que l'on appelle la cascade de signalisation : Un signal extra-cellulaire (ligand, neuromédiateur.
Lymphocyte NKvignette|Lymphocyte NK humain Les cellules tueuses naturelles, ou lymphocytes NK, pour Natural Killer, sont des cellules du système immunitaire inné cytotoxique qui n'éliminent pas directement les agents infectieux notamment en raison de leurs récepteurs invariants. Les cellules NK représentent environ 5 à 16 % des lymphocytes humains Ce sont des cellules provenant de la lignée lymphocytaire proche des cellules des lymphocytes T, mais ne possédant pas de récepteur membranaire aux antigènes comme les lymphocytes.
InterféronLes interférons (IFN) sont des protéines (glycoprotéines de la famille des cytokines). Ils sont naturellement produits par les cellules du système immunitaire, mais également par d'autres types cellulaires (cellules dendritiques, mononucléées, épithéliales) en fonction des sous types. Chez la plupart des vertébrés, ils sont produits en réponse à la présence d'une double hélice d'ARN étranger dans l'organisme (plus généralement par la présence de structures moléculaires associées à des pathogènes).
Consumer–resource interactionsConsumer–resource interactions are the core motif of ecological food chains or food webs, and are an umbrella term for a variety of more specialized types of biological species interactions including prey-predator (see predation), host-parasite (see parasitism), plant-herbivore and victim-exploiter systems. These kinds of interactions have been studied and modeled by population ecologists for nearly a century.
