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Christopher Towne

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Adeno-Associated Virus-Mediated Gene Delivery for the Treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis and other Motor Neuron Disorders

Christopher Towne

The delivery of molecules and genes to the central nervous system (CNS) poses a major challenge for the treatment of neurodegenerative diseases. CNS disorders require long-term intervention and the presence of the blood-brain barrier (BBB) restricts the pe ...

EPFL2010

Systemic AAV6 delivery mediating RNA interference against SOD1: neuromuscular transduction does not alter disease progression in fALS mice

Patrick Aebischer, Bernard Schneider, Christopher Towne

Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a fatal neurodegenerative disorder arising from the selective death of motor neurons. Approximately 20% of familial ALS (fALS) cases are caused by toxic gain-of-function mutations in the superoxide dismutase 1 (SOD1) ...

2008

SOD1 silencing in motoneurons or glia rescues neuromuscular function in ALS mice

Patrick Aebischer, Bernard Schneider, Cylia Cloé Rochat, Christopher Towne, Elisabeth Anne Dirren, Julianne Bobela

Objective: Amyotrophic lateral sclerosis is an incurable disorder mainly characterized by motoneuron degeneration. Mutations in the superoxide dismutase 1 (SOD1) gene account for 20% of familial forms of the disease. Mutant SOD1 exerts multiple pathogenic ...

Wiley-Blackwell2015